디스트로피 치료에 관한 연구보고 (2)

제 목 : 디스트로피 치료에 관한 연구보고 (2)

 

                    근 디스트로피 치료에 관한 연구보고 (2)

                          제임스 톱슨,린다 톱슨 부부(캐나다 근 디스트로피협회)

  이 글은 캐나다 노바스코티아 시에서 발행하는 소식지(89년 하계호)에서 뽑은 글이다.

  듀센형-가장 널리 알려져 있으며 여러 근육질환중 가장 증세가 심하다. 주로 남자 어린이에게 나타나며 근육질환자 수의 대부분을 차지하고 있다. 듀센형은 열성 유전된다는 것이 2년전 루이스 쿤켈박사와 그의 연구팀에 의해 사실로 확인이 되었다. 곧이어 '디스트로핀'(Dystrophin)이라고 불리는 단백질이 발견되었다.

 이 단백질은 정상 근육세포에 있으며 근육의 생성과 근육 활동기능에 꼭 필요하다.  그런데 듀센형(DMD)의 소년에게는 이 디스트로핀이 없다.(조금 있는 경우도 있다.)

  여기 두 특별한 혈통의 쥐가 있다.

 (1)MDX mouse-듀센형과 똑같은 유전적 결함을 가진 쥐로 역시 디스트로핀이 모자란다. 그러나 이 쥐들은 듀센형의 사람처럼 심각한 증세가 없다.

 (2)DY-DY mouse-신경성 근육질환을 가지고 있는 쥐이며 약해진 증세가 심하다.

  이 두 종류의 쥐에게 정상적인 쥐의 '미성숙 근육세포'(myoblasts)를 주사했다. 그 결과 의학계를 크게 흥분시켰다. 만약 쥐 실험에서 접합된 근육이 정상세포가 된 것 같이 사람의 미성숙 근육세포가 디스트로핀 환자의 근육에 들어가, 쉽게 접합될 것이라고 그들은 말한다. 사람에게 직접하는 광범위한 임상 실험이 시작될 것이다.

  현재 미국에서 6명의 소년에게 실시하고 있으며 노바스코티아의 듀센형의 한 소년이 그 중의 하나다.

  캐나다 근육디스트로피협회도 몬트리올의 한 소년에게 최초로 실시하도록 이야기되고 있다. 세계적 관심은 이 미성숙 근육세포 요법이 듀센형의 근육질환으로부터 나을 수 있는 방법인가? 그리고 그 방법이 유전적 결함을 보완할 수 있는가? 또한 여러 다른 형의 근육질환에도 역시 적용할 수 있는가 하는 것이다.

                                     (이상 한국근육디스트로피 협회지에서 발췌)

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